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巨毒砒霜治疗这种儿童急性白血病 治愈率100%?

(原标题:砒霜治疗这种儿童急性白血病,治愈率100%?你没看错,是真的!) 前段时间,“一员工患白血病去世,生前曾租住甲醛超标房”的新闻刷屏!其实,白血病离我们并不远!现在对于这种儿童急性早幼粒细胞白血病终于有治愈率100%的药了!砒霜有……

专题: 砒霜治疗白血病的临床 砒霜治疗白血病 儿童白血病的早期症状 白血症的早期症状 

(原标题:砒霜治疗这种儿童急性白血病,治愈率100%?你没看错,是真的!)

前段时间,

“一员工患白血病去世,

生前曾租住甲醛超标房”

的新闻刷屏!

其实,白血病离我们并不远!

现在对于这种

儿童急性早幼粒细胞白血病

终于有治愈率100%的药了!

砒霜有巨毒,却也是救命中药。日前,由中山大学附属第一医院罗学群教授团队领衔,华南儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)协作组共同完成的一项多中心研究成果发表在《美国血液学杂志》(Am J HEMATOL)上,为儿童APL的治疗提供了最新的循证医学依据,使儿童APL的治疗向前迈进了一大步。

自2011年起,82名纳入研究的患病儿童,采用砒霜作为主药,配合维甲酸、诱导期1次化疗等专属儿童的治疗新方案,治愈率100%。

成果应用于临床,改变了以往儿童APL治疗只能参照成人方案的情况,降低治疗合并症、死亡率,还将住院时间缩短20多天。据估算,每年将有约1500名急性早幼粒细胞白血病儿童患者受惠。

医学进步:

砒霜治疗最凶险的白血病

急性早幼粒细胞白细胞白血病(APL)曾经是最凶险的白血病,早期死亡率非常高,治愈率不足30%。

广东省抗癌协会小儿专委会主任委员、中山大学附属第一医院儿科血液专科主任罗学群教授指出,如果不积极干预,无论成人还是儿童APL患者,一半左右会很快死于脑出血,在上世纪八十年代前,干预后也只有不到三成患者能活下来。

不过,中国在治疗该病上做出巨大贡献——上世纪八十年代,中国医生发现了维甲酸可治疗APL,一下子将治愈率从不足30%提升至80%;上世纪九十年代,中国医生又将中药砒霜应用于成人APL治疗,更使得成人患者治愈率超过九成。

难题:

儿童用成人方案问题大

有了维甲酸、砒霜,是否一切问题解决了?并不是!

罗学群指出,医学界很早就关注到,对于急性早幼粒细胞白血病的治疗,一直未能对成人患者、儿童患者“分而治之”。比如,尽管总体患者治愈率超过九成,但儿童患者的治愈率却只有80%。也就是说,统一的治疗方案,更适合于成人,儿童患者治愈率拉低了总体治愈率。

据了解,在罗学群牵头的研究前,全球儿童的治疗缺乏循证医学依据,国内外儿童血液科医生一般参照成人的方案进行治疗,但是否完全适合儿童并不清楚。

初探:

儿童用成人方案合并征高

针对上述问题,罗学群依托省抗癌协会小儿专委会,于2011年牵头成立了华南地区儿童急性早幼粒细胞白血病治疗协作组(SCCLG-APL),开展前瞻性多中心研究,共有华南地区14家三甲医院参与。

研究到了中期,就发现了成人方案用于儿童患者,弊端很大。

首先,出现了儿童患者一边接受治疗一边白细胞增高,非常明显。而这一称为维甲酸综合征或诱导分期综合征的现象,成人患者也有,增高率为40%;儿童患者则足足翻了一倍,增高率达80%~100%!

其次,美国FDA批准了三氧化二砷(中药砒霜)注射液联合维甲酸一线治疗成人急性早幼粒细胞白血病(APL)患者,但事实上,静脉注射砒霜固然疗效好,但中国已经最新开发出口服砒霜药物。

中期分析已经发现口服砒霜与注射相比,效果一样,甚至效果更好:可以带回家吃,极大减少了住院时间,家庭负担大减,医疗费用也大大降低。

成果:

入组儿童治愈率100%

研究从2011年开始,直到2017年底、2018年初才终止入组,最终82名APL儿童纳入研究治疗,设计了按儿童特点的治疗方案,治愈率100%。最终成果于今年8月31日发表于国际著名医学期刊《美国血液学杂志》。

研究团队应用的儿童方案是,在治疗第一阶段增加诱导期,一次性采用米托蒽醌进行化疗,非高危儿童患者按体表面积打一次,剂量为10毫克/平方米;高危儿童患者则是连打三天,剂量为7毫克/平方米。

如此治疗后,诱导分化综合征的发生率仅为2%,要知道,之前儿童用成人方案的该征发生率可高达80%~100%!白细胞增幅降低了,入组患儿无一死亡,否则死亡率可达20%。

该项研究同时还证实,口服砒霜与静脉砒霜疗效相似,但感染等并发症发生率明显较低,住院时间明显缩短了20多天,多数可在家服药治疗。

目前,最长的患儿愈后生存期为6年多,最短的也1年了,一般而言,急性早幼粒细胞白血病(APL)治愈5年就不会复发。

知多D:

为什么砒霜能治白血病?

明明是毒药,为何砒霜偏偏能治白血病?

罗学群指出,医学研究证实,急性早幼粒细胞白血病的患者,在基因的第15条、第17条染色体发生了异位,导致恶变细胞疯长,而砒霜、维甲酸就像是靶向药物,各自针对一段异位,可使异位点无法结合到一起,产生癌性蛋白减少,恶变细胞因而凋亡。此外,砒霜还能导致恶变细胞程序性死亡。

化疗的作用,是针对肿瘤系干细胞,诱导分化从而“断掉生机”。

至于担心砒霜会毒死人?罗学群笑言,按口服剂量,起码要一次性吃下数百片,才可能中毒死亡。

在我国,白血病儿童的平均诊断年龄为6岁。每年有超过4万患病儿童接受治疗。何映谊说,早期的白血病患儿会出现不明原因的发热、面色不佳、皮肤淤斑、鼻出血、牙龈出血、淋巴结肿大、腹胀、骨痛、易疲乏、短期体重下降明显等,这些情况需要及早就医,不可大意!

砒霜有巨毒,却也是救命中药。日前,由中山大学附属第一医院罗学群教授团队领衔,华南儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)协作组共同完成的一项多中心研究成果发表在《美国血液学杂志》(AmJHEMATOL)上,为儿童APL的治疗提供了最新的循证医学依据,使儿童APL的治疗向前迈进了一大步。

我国用砒霜治疗白血病已有四十多年历史,主要用于治疗APL,也适用于对化疗耐药的其他类型的白血病。

最为恶性急性白血病被攻克在古代,砒霜被当成一种辅助药物,用于治疗梅毒、肺结核等疾病。到了19世纪,它被用来治疗白血病、恶性淋巴瘤、皮肤癌及子宮颈癌等各种疾病。研究人员发现,砒霜之所以能治病,是因为它能杀死疾病中的致病组织。

2001年,研究团队开始给病人提供口服砒霜,迄今为止,已有100多位白血病患者接受了治疗。其中,55人的病情得到缓解,且疗效比传统骨髓移植及化疗要好;65名病人服用后,只有5人复发,病人5年存活率达70%。

本文关键字:白血病    砒霜    

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